【论文摘要】目的：讨论新药临床试用及评价的统计分析方法。方法：查阅文献资料并结合个人经验进行归纳总结。结论：药效试验报告及新药申报材料不同于一般科研论文，应尽可能详细地提供较精密的信息。

【关键词】新药临床试用 评价 统计分析方法

1.计数资料的统计分析方法
　　计数资料又称属性资料，基本数据有各组例数（n），阳性反应例数（r），阳性反应率（P）等。常用于计数资料统计分析的方法很多。
　　1.1两级阳性率的统计方法
　　可选用X2检验、U检验、L检验或C值法（对数拟然比法）等。但由于药效统计中样本数一般不大，故以Rates校正的X2（2×2）法为好。
　　1.2两组小样本阳性率的统计分析
　　当两组总例数（N）小于20，或数据中有。或1时，上述X2（2×2）法计算误差较大，宜改用确切概率法或确切概率的环套公式为好。
　　1.3两组有配对关系的阳性率的统计分析
　　当每一受试对象同时接受两种处理（如两个疗程、左右两侧用药）时，宜选用配对X2法。
　　1.4无等级关系多率资料的统计分析
　　药效统计中此类资料较少见。综合分析可应用X2（R×C）法或C值法。分析两组间阳性率仍可用X2（2×2）法。
　　1.5有等级关系的多率资料的统计分析
　　对有等级关系的统计资料不宜用X2（R×C）法或C值法。而应采用Ridit法或等级序值法。这两种方法计算结果完全一致，均可对总疗效结果进行分析，比分别检验各组结果为好。其中等级序值法原理易懂，计算简便、准确，特别便于多个实验组于对照组的对比分析，在药效统计分析中值得推广。
　　1.6多批计数资料的合并分析
　　对多批或多个中心汇集的计数资料，只要实验条件一致，阳性率相近，趋势相同，可以将数据合并进行X2（2×2）检验；但如条件不完全相同，阳性率相差也较大，则不宜将数据直接相加，而应采用合并X2法。

2.计量资料的统计分析方法
　　计量资料又称测量资料。基本数据有各组均数叉、标准差（S）及例数（咒）。一般不用标准误（SE），必要时可用95%可信限。
　　2.1常用的计量资料统计分析方法
　　2.1.1两组均数的统计分析 一般采用t值法，但对有方差不齐或呈偏态分布的数据不宜用此法。对有前后时序关系的数据，不宜以用药后实测数据做t检验，也不宜做单组的前后配对f检验，而应当用变化率或变化值做两组t检验。
　　2.1.2对方差不齐的两均数分析 应当用校正的t检验方法（t值法）。
　　2.1.3应用中位数 由于数据呈偏态分布时其均数的意义不大，应改用（或附以）中位数，并改用非参数法进行检验。
　　2.1.4对有不定值的两级数据 也应当用中位数表达。应采用中位数检验或序值法进行分析。
　　2.1.5综合分析时对多组均数的比较 可用方差分析，对多组资料的组间两两比较，因剂量组、对照组是自行设定的，不同于卫生统计中某些指标，两组间差异是否显著不应受其他因素的影响，因此仍宜用t检验。
　　2.1.6对有配对关系两组剂量资料进行药效统计分析 只有在确知对照组在用药前后的测量值无变化时，应用配对￡检验才有意义，否则仍应当以用药组及对照组用药前后变化率或变化值做两组t检验。
　　2.1.7对角度、方位、昼夜、季节等数据，虽也是测量值，但属于圆分布，一般不用t检验而代之以角度统计法或圆形分布法。
　　2.1.8对时间资料的统计分析 其生效时间、药效持续时间等常会出现偏态分布或存在不定值。此时可用中位数检验法或序值法。
　　2.1.9对多批资料的统计资料分析 如由多个试验中心汇集的资料或同一中心的多批资料，不应当简单地将数据合并，应采用方差分析，以便剔除批间差异，更有效地分析组间差异的显著性。
　　2.2在对数据处理之前。应注意以下几点
　　2.2.1有无应舍弃的数据 一般若数据在叉士3S范围之外者，可以考虑舍弃。
　　2.2.2有无方差不齐 可用方差齐性检验加以判断。如两组标准差相差1倍以上时，可不必检验即可判断为方差不齐。
　　2.2.3有无偏态 可用正态性检验加以判断。如分布于均数两侧的例数之差大于2石时，不必进行检验即可认为样本呈偏态分布。
　　2.2.4有无不定值若资料中包含有不定值时，不宜用均数作t检验，可改用中位数表达，作Mann-Whitney秩和检验、等级和检验或序值法检验。
　　2.2.5有无时序关系 对用药前及用药后（包括各时间）的资料，应用各组用药前数据和用药后指标的变化率或变化值进行两组t检验，不能以用药后指标的实测值进行检验。

3.药效与剂量依赖关系的统计分析
　　通过用药剂量的对数值与药效强度做量效关系分析。如果剂量选择恰当，数据呈近似直线，可用各实测数据进行直线回归分析；结果中应给出回归方程式、相关系数及显著性检验结果。在药效统计中用3～4个剂量组进行相关性系数的显著性检测，此时以各组均数计算常不容达到P<0.05的水平，宜用散点数据（即各实测数据）进行计算。

参考文献
　　吴景时 新药手册 1998
        注：本文已在杂志《医学与法学》上发表,作者张进博,转载请注明,带上本文链接,谢谢。